أعلنت شركة نوفو نورديسك عن نتائج تجربة HIBISCUS، وهي تجربة سريرية محورية من المرحلة الثالثة لعقار إيتافوبيفات الفموي، الذي يُؤخذ مرة واحدة يوميًا. أظهرت النتائج أن إيتافوبيفات حقق نجاحًا ملحوظًا في خفض نوبات انسداد الأوعية الدموية وتحسين استجابة الهيموجلوبين مقارنةً بالدواء الوهمي.
كيف يعمل إيتافوبيفات
يعمل إيتافوبيفات عن طريق تنشيط إنزيم بيروفات كيناز-R (PKR)، ويجري تطويره لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، الذي يؤثر على نحو 8 ملايين شخص حول العالم. أُجريت تجربة HIBISCUS على 385 مشاركًا تتراوح أعمارهم بين 12 سنة أو أكثر.
نتائج التجربة
أظهرت النتائج أن المشاركين الذين تناولوا إيتافوبيفات حققوا انخفاضًا بنسبة 27% في المعدل السنوي لنوبات انسداد الأوعية الدموية. كما شهد المشاركون زمنًا أطول قبل حدوث أول نوبة انسداد، حيث بلغ المتوسط الزمني 38.4 أسبوعًا مع إيتافوبيفات، مقارنةً بـ 20.9 أسبوعًا مع الدواء الوهمي.
وفيما يتعلق باستجابة الهيموجلوبين، حقق 48.7% من المشاركين الذين تلقوا إيتافوبيفات استجابة تزيد على 1 جم/ديسيلتر في الأسبوع 24، مقارنةً بـ 7.2% مع الدواء الوهمي. كما أظهر تحليل استكشافي انخفاضًا كبيرًا في خطر نقل الدم.
السلامة والتحمل
بدت نتائج التجربة تشير إلى تحمل جيد للعقار، وكانت نتائج السلامة متسقة مع التجارب السابقة. وصرح مارتن هولست لانغه، نائب الرئيس التنفيذي في نوفو نورديسك، بأن هذا العقار لديه القدرة على تحويل حياة المصابين بفقر الدم المنجلي، الذين تعاني خياراتهم العلاجية من القيود.
الخطط المستقبلية
تنوي شركة نوفو نورديسك التقدم بطلب للحصول على أول موافقة تنظيمية لإيتافوبيفات في النصف الثاني من عام 2026، وسيتم عرض النتائج التفصيلية في مؤتمر علمي ذي الصلة.
نبذة عن مرض فقر الدم المنجلي
فقر الدم المنجلي هو مجموعة من الأمراض الناجمة عن بلمرة الهيموجلوبين المنجلي المتحور، ويعيش نحو 8 ملايين شخص مع هذه الحالة المرضية. ومعظمهم في دول ذات دخل منخفض ومتوسط، ويُقدر عدد الأشخاص المصابين في الولايات المتحدة بنحو 100,000 شخص، وعادة ما يعاني هؤلاء من أعراض ومضاعفات متعددة تؤثر سلبًا على حياتهم.
